عقار الزهايمر الذي يبطئ المرض يحصل على دعم من مستشاري إدارة الغذاء والدواء

حصل عقار الزهايمر الذي يتم مراقبته عن كثب من شركة إيلي ليلي على دعم مستشاري الصحة الفيدراليين يوم الاثنين، مما مهد الطريق للموافقة التي طال انتظارها على العلاج للأشخاص الذين يعانون من الخرف الخفيف الناجم عن مرض سرقة الدماغ.

وصوت مستشارو إدارة الغذاء والدواء بالإجماع على أن قدرة الدواء على إبطاء المرض تفوق مخاطره، بما في ذلك الآثار الجانبية مثل تورم الدماغ والنزيف الذي سيحتاج إلى المراقبة.

وقال عضو اللجنة دين فولمان، الإحصائي في المعاهد الوطنية للصحة: ​​«اعتقدت أن الأدلة كانت قوية للغاية في التجربة التي أظهرت فعالية الدواء».

ستتخذ إدارة الغذاء والدواء قرارًا نهائيًا بشأن الموافقة في وقت لاحق من هذا العام. إذا وافقت الوكالة على توصية اللجنة، فإن عقار دونانيماب سيكون ثاني عقار لمرض الزهايمر تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة والذي ثبت أنه يبطئ بشكل مقنع التدهور المعرفي ومشاكل الذاكرة بسبب مرض الزهايمر. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) العام الماضي على عقار مماثل، Leqembi، من شركة الأدوية اليابانية Eisai.

يصل التباطؤ الملحوظ في كلا العقارين إلى عدة أشهر، ويختلف الخبراء حول ما إذا كان المرضى أو أحبائهم سيتمكنون من اكتشاف الفرق.

لكن النهج الذي اتبعته شركة ليلي في دراسة علاجها مرة واحدة في الشهر أثار تساؤلات من مراجعي إدارة الغذاء والدواء.

تم تجميع المرضى في دراسة الشركة وفقًا لمستويات بروتين الدماغ لديهم،

يسمى تاو، والذي يتنبأ بخطورة المشاكل المعرفية. وقد دفع ذلك إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى التساؤل عما إذا كان المرضى قد يحتاجون إلى إجراء فحص لدماغهم بحثًا عن بروتين تاو قبل تلقي الدواء. لكن معظم أعضاء اللجنة اعتقدوا أن هناك أدلة كافية على فائدة الدواء لوصفه على نطاق واسع، دون اختبار البروتين.

وقال الدكتور توماس مونتين من جامعة ستانفورد، الذي ترأس اللجنة ولخص رأيه: “إن فرض شرط لتصوير تاو غير ضروري وسيثير مخاوف جدية من الناحية العملية وفي الوصول إلى العلاج”.

وعلى مستوى عالٍ، عكست نتائج ليلي نتائج ليكيمبي، حيث أظهر كلا العقارين تباطؤًا متواضعًا في المشكلات الإدراكية لدى مرضى الزهايمر في المراحل المبكرة. أجرت الشركة التي يقع مقرها في إنديانابوليس دراسة شملت 1700 مريض أظهرت أن المرضى الذين تلقوا حقنًا وريدية شهرية من عقارها تراجعوا بنسبة 35% بشكل أبطأ من أولئك الذين تلقوا علاجًا وهميًا.

وكان من المتوقع على نطاق واسع أن توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الدواء في شهر مارس. لكن بدلاً من ذلك، قالت الوكالة إنها ستطلب من فريقها من خبراء الأعصاب مراجعة بيانات الشركة علناً، وهو تأخير غير متوقع فاجأ المحللين والمستثمرين.

أدت عدة طرق غير عادية لكيفية اختبار شركة ليلي لعقارها إلى الاجتماع.

وكان أحد التغييرات هو قياس تاو لدى المرضى واستبعاد المرضى الذين لديهم مستويات منخفضة جدًا أو معدومة من البروتين. لكن أعضاء اللجنة قالوا إن هناك بيانات كافية من تدابير أخرى للشعور بالثقة في أن جميع المرضى تقريبا يمكن أن يستفيدوا من الدواء، بغض النظر عن مستوياتهم.

وفي اختلاف رئيسي آخر، درست ليلي إيقاف المرضى عن تناول الدواء عندما وصلوا إلى مستويات منخفضة جدًا من الأميلويد، وهي لوحة دماغية لزجة تساهم في مرض الزهايمر.

واقترح علماء شركة ليلي أن إيقاف العلاج يعد ميزة رئيسية لدوائهم، مما قد يقلل من الآثار الجانبية والتكاليف. لكن موظفي إدارة الغذاء والدواء قالوا إن شركة ليلي قدمت القليل من البيانات التي تدعم الوقت الأمثل لوقف العلاج أو مدى السرعة التي قد يحتاجها المرضى لاستئناف العلاج.

وعلى الرغم من هذه الأسئلة، يعتقد العديد من أعضاء اللجنة أن إمكانية تعليق الجرعات كانت واعدة.

وقالت الدكتورة تانيا سيموني من جامعة نورث وسترن: “إنه توفير كبير في التكاليف بالنسبة للمجتمع، فنحن نتحدث عن علاجات ومراقبة باهظة الثمن”. وقالت هي وخبراء آخرون إن المرضى سيحتاجون إلى المتابعة والاختبار لمعرفة حالتهم وما إذا كانوا بحاجة إلى استئناف العلاج.

كان مصدر القلق الرئيسي فيما يتعلق بالسلامة مع دونانيماب هو التهاب الدماغ والنزيف، وهي مشكلة شائعة في جميع الأدوية التي تستهدف الأميلويد. وكانت معظم الحالات التي تم تحديدها في تجربة ليلي خفيفة.

وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، كانت ثلاث حالات وفاة في دراسة دونانيماب مرتبطة بالدواء، وجميعها مرتبطة بالتهاب الدماغ أو النزيف. وكانت إحدى الوفيات ناجمة عن السكتة الدماغية، وهي من المضاعفات التي تهدد الحياة والتي تحدث بشكل متكرر بين مرضى الزهايمر.

ووافقت لجنة إدارة الغذاء والدواء على إمكانية معالجة هذه المخاطر من خلال الملصقات التحذيرية، وتثقيف الأطباء، والفحوصات الطبية لتحديد المرضى الأكثر عرضة لخطر الإصابة بالسكتة الدماغية.